Diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, criador do canal Aviões e Músicas pede que Ionis Pharmaceuticals, Broad Institute, Harvard e Mayo Clinic avaliem sua possível inclusão em dois estudos clínicos. Medicamentos ainda não tiveram eficácia comprovada em seres humanos.

Deitado em uma cama hospitalar e vestindo a camisa do Palmeiras, Lito Sousa olha para a câmera e faz, em inglês, um pedido direto: “Meu nome é Lito Sousa e tenho um apelo urgente. Por favor, ouçam com atenção a mensagem a seguir”.

Na sequência, outro participante do vídeo dirige o apelo à Ionis Pharmaceuticals, ao Broad Institute, à Universidade Harvard e à Mayo Clinic. O objetivo é fazer com que o caso de Lito seja analisado com urgência para uma possível inclusão em dois estudos clínicos experimentais voltados às doenças priônicas.

O vídeo foi publicado neste domingo (23), dois dias depois de a família revelar que Lito foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, também conhecida pela sigla DCJ. A condição é rara, neurodegenerativa e apresenta evolução rápida.

“Cada minuto importa”, afirma a publicação, que pede aos seguidores que compartilhem o vídeo e marquem as instituições envolvidas nas pesquisas.

O que a família de Lito está tentando conseguir?

O apelo não é uma campanha de arrecadação. O que a família busca é visibilidade internacional suficiente para que pesquisadores e responsáveis pelos estudos recebam as informações médicas de Lito e avaliem se ele atende aos critérios para participar de um dos testes.

A publicação menciona dois estudos: o ION717, conduzido pela Ionis Pharmaceuticals, e o PRiSM, liderado pelo Broad Institute de MIT e Harvard e realizado em centros de pesquisa dos Estados Unidos, entre eles a Mayo Clinic.

A mobilização nas redes pode ajudar a mensagem a chegar às equipes responsáveis, mas não garante uma vaga. A participação em um estudo clínico depende de avaliação médica, disponibilidade no centro de pesquisa e cumprimento de critérios rigorosos relacionados ao diagnóstico, estágio da doença, condições clínicas e capacidade de acompanhar o protocolo.

Por que existe tanta urgência?

A doença de Creutzfeldt-Jakob ocorre quando proteínas chamadas príons assumem uma conformação anormal e induzem outras proteínas a sofrer o mesmo processo. Essa reação em cadeia provoca danos progressivos aos neurônios e compromete rapidamente diferentes funções cerebrais.

De acordo com o Ministério da Saúde, ainda não existe tratamento comprovadamente capaz de interromper ou modificar a evolução da doença. Atualmente, os cuidados são voltados ao controle dos sintomas, das complicações e ao conforto do paciente.

É justamente a rapidez da progressão que reduz a janela disponível para uma eventual inclusão em estudos experimentais. Alguns protocolos aceitam apenas pacientes em estágios iniciais ou com um determinado nível de capacidade funcional.

Como funciona o estudo com o ION717?

O primeiro estudo citado no vídeo é o PrProfile, registrado sob o número NCT06153966. Trata-se de um ensaio clínico de fase 1/2a conduzido pela Ionis Pharmaceuticals.

O ION717 é um oligonucleotídeo antissenso, conhecido pela sigla ASO. Em termos simples, é uma molécula desenvolvida para interferir nas instruções usadas pelas células para produzir a proteína priônica. Ao reduzir a quantidade dessa proteína no cérebro, os pesquisadores esperam diminuir a matéria-prima disponível para a reação em cadeia provocada pelos príons.

O medicamento é administrado diretamente no líquido que envolve o cérebro e a medula por meio de uma aplicação intratecal, realizada por punção lombar.

As primeiras etapas do estudo incluíram 56 participantes. Em março de 2026, a Ionis anunciou a abertura de um terceiro regime de dosagem para aproximadamente mais 20 pessoas com doença priônica sintomática. Nesse novo grupo, todos os participantes recebem o ION717, sem placebo.

A empresa informou que os dados preliminares apresentaram um perfil considerado encorajador de segurança e tolerabilidade e indicaram que o medicamento está atingindo seu alvo biológico. A própria Ionis, entretanto, ressalta que essas informações ainda são insuficientes para estabelecer a segurança ou a eficácia do ION717 como tratamento. Os resultados mais amplos são esperados somente depois da conclusão da etapa principal do estudo, prevista para 2027. A atualização oficial está disponível em comunicado divulgado à comunidade de doenças priônicas.

Entre os critérios gerais estão ter mais de 18 anos, diagnóstico provável ou definitivo de doença priônica, encontrar-se em estágio inicial e contar com um cuidador adulto disposto a acompanhar todas as etapas. A avaliação final, porém, cabe aos pesquisadores de cada centro.

O que é o estudo PRiSM?

O segundo estudo é o PRiSM, registrado como NCT07444580. É um ensaio de fase 1, o primeiro a testar essa molécula específica em seres humanos.

O tratamento experimental utiliza uma tecnologia chamada RNA de interferência, ou siRNA. Embora diferente do ION717, a ideia central é semelhante: cortar o RNA mensageiro que contém as instruções para a produção da proteína priônica e, dessa maneira, fazer com que as células produzam menos PrP.

O medicamento foi desenvolvido por pesquisadores do Broad Institute e da UMass Chan Medical School. O estudo conta com apoio da rede NeuroNEXT, ligada aos Institutos Nacionais de Saúde dos Estados Unidos.

Segundo o Broad Institute, 15 pacientes sintomáticos receberão uma única dose do medicamento por punção lombar. Outros 15 poderão integrar um grupo de observação, sem receber a substância. Os participantes tratados serão acompanhados durante 24 semanas.

Por ser um estudo de fase 1, o objetivo principal ainda é verificar segurança, tolerabilidade, dosagem e ação biológica. Ele não foi estruturado para demonstrar definitivamente que o medicamento prolonga a vida ou interrompe a doença.

A Mayo Clinic, em Rochester, no estado norte-americano de Minnesota, aparece como um dos centros participantes e informa que o recrutamento está aberto. Entre os requisitos estão apresentar sintomas, ter diagnóstico provável de doença priônica, possuir exame RT-QuIC do líquor ou teste genético positivo e não ultrapassar um nível moderado de comprometimento funcional. A própria Mayo Clinic ressalta que atender aos requisitos iniciais não garante a inclusão.

Existe chance de esses medicamentos salvarem Lito?

Neste momento, ninguém pode responder a essa pergunta. Os dois medicamentos possuem uma justificativa científica relevante e resultados promissores em estudos com animais. No caso do ION717, já existem dados preliminares indicando ação sobre o alvo biológico em seres humanos.

Isso, porém, não significa que algum deles já tenha demonstrado capacidade de interromper a doença, recuperar funções perdidas ou prolongar a vida dos pacientes.

A expressão “estudos que podem salvar vidas”, utilizada na publicação, deve ser entendida como parte do apelo da família e não como uma conclusão científica. Ensaios clínicos em fases iniciais envolvem incertezas e riscos. Ao mesmo tempo, diante de uma doença sem tratamento disponível e de evolução acelerada, eles representam uma das poucas possibilidades concretas de tentar algo além dos cuidados de suporte.

Como ajudar?

A família pede que as pessoas compartilhem o vídeo original e marquem os perfis oficiais da Ionis Pharmaceuticals, do Broad Institute, da Universidade Harvard e da Mayo Clinic. O objetivo é aumentar o alcance internacional do apelo e fazer com que as equipes responsáveis pelos estudos analisem o caso o mais rapidamente possível.

A decisão sobre uma eventual participação, entretanto, será exclusivamente médica e precisará respeitar os protocolos de cada pesquisa.

Conhecido por transformar assuntos complexos da aviação em explicações acessíveis para milhões de pessoas, Lito agora utiliza a própria audiência para tentar atravessar outra fronteira: alcançar pesquisadores que talvez possam lhe oferecer uma possibilidade ainda experimental, incerta e limitada pelo tempo — mas que sua família não está disposta a deixar passar.

ASSISTA AO VÍDEO COMPLETO COMPARTILHADO NAS REDES DO LITO: